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दुर्लभ बीमारियों के यांत्रिकी को मात देना

यह पाठ विशेष शोध अनुभाग का हिस्सा है

स्टेम सेल के व्यवहार पर काम करके, शोधकर्ता इस बात पर प्रकाश डालने की कोशिश कर रहे हैं कि अनाथ रोगों से पीड़ित रोगियों को क्या होता है। यद्यपि वे क्यूबेक में लगभग 8% आबादी को प्रभावित करते हैं, इन विकृतियों को कम प्रतिनिधित्व और अल्प निदान किया जाता है।

बिना इलाज वाले रोग: यह सेंटर ऑफ एक्सीलेंस इन रिसर्च ऑन अनाथ डिजीज – मॉन्ट्रियल में क्यूबेक विश्वविद्यालय के कर्टोइस फाउंडेशन (CERMO-FC UQAM) की शोध टीम का कार्यकर्ता है, जो क्यूबेक और के 60 से अधिक शोधकर्ताओं को एक साथ लाता है। विदेश। .

इस गिरावट में लड़ाई को एक बड़ा बढ़ावा मिल रहा है: कौर्टोइस फाउंडेशन से $ 12 मिलियन का दान, जो सूक्ष्मदर्शी और मास स्पेक्ट्रोमेट्री उपकरण जैसे उपकरणों को नवीनीकृत करना संभव बनाता है, कुछ शोधकर्ताओं के वेतन का भुगतान करता है और छात्रवृत्ति प्रदान करता है। छात्रों को अनुसंधान परियोजनाओं को शुरू करने की अनुमति दें। यह Fondation de l’UQAM द्वारा प्राप्त अब तक का सबसे बड़ा दान है।

इन सभी का उद्देश्य दुर्लभ बीमारियों के पीछे सेलुलर तंत्र को बेहतर ढंग से समझना है, जो क्यूबेक में लगभग 700,000 लोगों को प्रभावित करता है। उनमें से प्रत्येक 2000 में कम से कम एक को प्रभावित करता है। एक बयान।

अनाथ रोगों से लेकर संबंधित संसाधनों तक

“अगर हम उत्परिवर्तन और रोग की अभिव्यक्ति के बीच सेलुलर तंत्र पाते हैं, तो हमें इसे ठीक करने या रोकने में सक्षम होना चाहिए,” देश के एकमात्र शोध केंद्रों में से एक, सीईआरएमओ-एफसी के निदेशक निकोलस पिलोन बताते हैं। अनाथ रोगों का कार्य और मॉडलिंग।

वह और उनके सहयोगी विशेष रूप से एक प्रकार की कोशिका, तंत्रिका शिखा कोशिकाओं में रुचि रखते हैं, जो विभिन्न सिंड्रोमों का स्रोत हो सकता है। “चूंकि वे स्टेम सेल हैं, वे कई अंगों को प्रभावित करते हैं”, जीवविज्ञानी निर्दिष्ट करते हैं। ये ऐसे रोग हैं जिनके लक्षण भिन्न हो सकते हैं, लेकिन जिनके सेलुलर तंत्र संबंधित हो सकते हैं।

और कभी-कभी लक्षण समान होते हैं। यह चार्ज और काबुकी सिंड्रोम के मामले में है, जो दोनों चेहरे की आकृति विज्ञान को प्रभावित करते हैं और न्यूरोलॉजिकल और व्यवहार संबंधी विकारों या बौद्धिक घाटे का स्रोत हो सकते हैं। “चार्ज सिंड्रोम और काबुकी सिंड्रोम में नैदानिक ​​​​संकेतों का एक बड़ा ओवरलैप होता है, जिसे सेलुलर और आणविक समानता दोनों द्वारा समझाया जा सकता है,” पिलोन कहते हैं।

शोधकर्ता के अनुसार, सेलुलर प्रक्रियाओं के विघटन के ये चरम तंत्र हमें अधिक सामान्य बीमारियों के बारे में भी सूचित कर सकते हैं, इसलिए रुचि।

उपेक्षित विकृति, विभिन्न रोगी

इन बीमारियों को लंबे समय से चिकित्सा और वैज्ञानिक समुदाय द्वारा नजरअंदाज किया गया है। निदान में देरी और जानकारी के अभाव में कई रोगी हैं। लगभग तीस रोगी संघों से बने अनाथ रोगों के क्यूबेक रीग्रुपिंग के अनुसार, इन कमियों से पीड़ितों में अलगाव और विभिन्न मनोसामाजिक समस्याओं की भावना पैदा होती है।

क्यूबेक सरकार पिछले जून में लागू दुर्लभ रोगों के लिए क्यूबेक नीति के माध्यम से इसे संबोधित करने का प्रयास कर रही है। स्वास्थ्य मंत्रालय द्वारा प्रकाशित एक दस्तावेज के अनुसार, 8,000 ज्ञात दुर्लभ बीमारियों में से केवल एक चौथाई की ही ठीक से पहचान की गई है और उनमें से केवल एक अंश का ही पूरी तरह से शोध किया गया है।

अगर वह इस नई नीति से खुश हैं तो मि. पिलोन को उम्मीद है कि यह न केवल शोध के लिए बल्कि प्रभावित लोगों के लिए भी एक निवेश होगा। क्योंकि, जब ये बच्चों को प्रभावित करते हैं, तो इन बीमारियों का परिणाम पूरे परिवार को भुगतना पड़ता है। निकोलस पिलोन कहते हैं, “यह देखते हुए कि रोगी देखभाल के लिए कुछ संसाधन हैं, दो में से एक माता-पिता को अपने बच्चे की देखभाल के लिए काम करना बंद करना पड़ता है।” प्रोफेसर के अनुसार समाज के लिए एक वास्तविक क्षति।

प्रयोगशालाओं में उपचार अभी भी जारी है

जैसा कि अधिकांश क्षेत्रों में होता है, जब इन विलक्षण बुराइयों की बात आती है तो पैसा लड़ाई का मुख्य बिंदु होता है। और यद्यपि यह उनके शोध केंद्र के लिए एक ऐतिहासिक दान है, निकोलस पिलोन मानते हैं कि इसे जल्दी से खर्च किया जाएगा।

ऐतिहासिक रूप से, अनाथ रोगों पर शोध को बहुत कम धन प्राप्त हुआ है क्योंकि यह बहुत लाभदायक नहीं है। फार्मास्युटिकल उद्योग के संबंध में, श्री के अनुसार, उन दवाओं के निर्माण के लिए प्रोत्साहन की कमी है जिनका उपयोग शायद ही कभी किया जाता है। पिलान।

इसीलिए CERMO-FC के शोधकर्ता इस बात पर आधारित हैं कि इन विकृतियों में क्या समानता है। “कई बीमारियों के लिए एक ही इलाज, एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी के लिए यह दिलचस्प है,” श्रीमान ने कहा। पिलान।

फिर भी, क्यूबेक में प्रयोगशाला अनुसंधान से दवा उत्पादन की ओर बढ़ना एक चुनौती बना हुआ है, जहाँ “डोर”[ment] प्रयोगशालाओं में ”, एक शोधकर्ता के अनुसार जो वर्तमान में इस स्थिति में है। “हमारे पास कुछ ऐसा है जो बहुत अच्छी तरह से काम करता है, एक माउस मॉडल के साथ, रोगी ऊतक के साथ,” वे कहते हैं। हालांकि, चिकित्सीय क्षमता के लिए जाने जाने वाले अणुओं तक पहुंच की कमी के कारण, नैदानिक ​​परीक्षण के अगले चरण में आगे बढ़ना असंभव है।

“यह मुश्किल है,” वह आह भरता है। “यह अणु मौजूद है, यह उपलब्ध है, हम जानते हैं कि इसे कैसे बनाया जाता है, लेकिन कई नियामक या वित्तीय पहलू हैं जो हमें इसे खरीदने और इसका परीक्षण करने से रोकते हैं”, शोधकर्ताओं ने ध्यान केंद्रित करने वाली बायोफर्मासिटिकल कंपनियों को लक्षित करते हुए निर्दिष्ट किया है। वैक्सीन उत्पादन।

उपलब्धता से पहुंच तक

इसलिए, जैसा कि संयुक्त राज्य अमेरिका में, निकोलस पिलोन के अनुसार, दवा कंपनियों को दुर्लभ बीमारियों पर छुरा घोंपने के लिए प्रोत्साहित करना बुद्धिमानी होगी। अनाथ औषध अधिनियम, 1983 का एक कानून, दवा कंपनियों को कर क्रेडिट, बाजार विशिष्टता और नैदानिक ​​​​परीक्षणों के लिए प्रोटोकॉल तैयार करने में सहायता की गारंटी देता है, जिससे उन्हें दुर्लभ बीमारियों के लिए दवाओं और उपचार विकसित करने के लिए प्रोत्साहित किया जाता है।

पेटेंट मेडिसिन प्राइस रिव्यू बोर्ड (पीएमपीआरबी) के अनुसार, 2020 में, कनाडा ओईसीडी देशों में उच्च दवा की कीमतों के लिए चौथे स्थान पर था। उदाहरण के लिए, हेल्थ कनाडा वर्तमान में दुर्लभ बीमारियों के इलाज के लिए एक राष्ट्रीय आपदा चिकित्सा रणनीति विकसित करने पर काम कर रहा है। क्योंकि जब वे मौजूद होते हैं, और वास्तव में उनका विपणन किया जाता है, तो इन समाधानों की लागत रोगियों के लिए एक बड़ी बाधा है।

यह विशेष सामग्री की विशेष प्रकाशन टीम द्वारा तैयार की गई थी करना पड़ेगा, विपणन से संबंधित। का प्रारूपण करना पड़ेगा भाग नहीं लिया।

वीडियो में देखने के लिए

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