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At $3.5 Million A Dose, This Is The World’s Most Expensive Medicine

जीन उपचार उनके अंतर्निहित कारणों को संबोधित करके कई विनाशकारी स्थितियों में सुधार कर सकते हैं

अमेरिकी नियामकों ने सीएसएल बेहरिंग की हीमोफिलिया बी जीन थेरेपी को मंजूरी दे दी है, यह एक एकल जलसेक है जो रोगियों को नियमित उपचार से मुक्त करता है लेकिन प्रति खुराक $3.5 मिलियन खर्च करता है, जिससे यह दुनिया की सबसे महंगी दवा बन जाती है।

CSL Behring’s Hemgenix, जिसे केवल एक बार प्रशासित किया गया, ने एक वर्ष में अपेक्षित रक्तस्राव की घटनाओं की संख्या को 54% तक कम कर दिया, चिकित्सा के एक प्रमुख अध्ययन में पाया गया। इसने 94% रोगियों को कारक IX के समय लेने वाले और महंगे जलसेक से मुक्त कर दिया, जिसका उपयोग वर्तमान में संभावित घातक स्थिति को नियंत्रित करने के लिए किया जाता है।

बायोटेक निवेशक ब्रैड लोनकर ने कहा, “भले ही कीमत उम्मीद से थोड़ी अधिक है, मुझे लगता है कि यह सफल होने की संभावना है क्योंकि 1) मौजूदा दवाएं भी बहुत महंगी हैं और 2) हीमोफिलिया लगातार रक्तस्राव के डर में रहते हैं।” और लोनकार इन्वेस्टमेंट्स के सीईओ। “एक जीन थेरेपी उत्पाद कुछ लोगों को पसंद आएगा।”

जीन उपचार उनके अंतर्निहित कारणों को संबोधित करके नाटकीय रूप से कई विनाशकारी स्थितियों में सुधार कर सकते हैं। स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी वाले बच्चों के लिए नोवार्टिस एजी के ज़ोलगेन्स्मा की लागत $2.1 मिलियन थी जब इसे 2019 में मंजूरी दी गई थी, जबकि ब्लूबर्ड बायो इंक. रक्त विकार बीटा थैलेसीमिया के लिए। Zynteglo का मूल्य इस वर्ष की शुरुआत में $2.8 मिलियन था।

लागत नई दवाओं के लिए एक मुद्दा है, बायोजेन इंक की अल्जाइमर दवा एडुहेल्म और यूरोप की ब्लूबर्ड जिंटग्लो जैसी दवाओं की उच्च कीमतों के साथ।

यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन सेंटर फॉर बायोलॉजिक्स इवैल्यूएशन एंड रिसर्च के निदेशक पीटर मार्क्स ने कहा कि हेमोफिलिया के उपचार में प्रगति के बावजूद, रक्तस्राव को रोकने और इलाज के लिए आवश्यक उपायों से मरीजों के जीवन की गुणवत्ता खराब हो सकती है। उन्होंने कहा कि हेमजेनिक्स बीमारी से प्रभावित लोगों के लिए अभिनव उपचार विकसित करने में महत्वपूर्ण प्रगति का प्रतिनिधित्व करता है।

हीमोफिलिया के पारंपरिक उपचार में शरीर में थक्का बनाने और रक्तस्राव को रोकने के लिए आवश्यक प्रोटीन की कमी होती है, जिसे क्लॉटिंग कारक कहा जाता है। हेमोजेनिक्स एक जीन प्रदान करके काम करता है जो लीवर को लापता कारक बना सकता है, जहां यह कारक IX प्रोटीन बनाने के लिए काम करना शुरू कर देता है।

जीन थेरेपी का निर्माण लेक्सिंगटन, मैसाचुसेट्स में uniQure NV द्वारा किया जाएगा, जिसने 2020 में HemGenix के व्यावसायीकरण अधिकारों को CSL Behring को बेच दिया था। यूनिक्योर के मुताबिक, अमेरिका और यूरोप में करीब 1.6 करोड़ लोग हीमोफिलिया बी से पीड़ित हैं। हेमोफिलिया ए अधिक आम है, जो पांच गुना अधिक लोगों को प्रभावित करता है।

(हेडलाइन को छोड़कर, यह कहानी NDTV के कर्मचारियों द्वारा संपादित नहीं की गई है और एक सिंडिकेट फीड से प्रकाशित हुई है।)

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